Ученые извлекли из костного мозга пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича и с метахроматической лейкодистрофией стволовые кроветворные клетки и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные ретровирусы, «сконструированные» на базе ВИЧ.

Генная терапия на основе модифицированного вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) помогла улучшить состояние пациентов с тяжелыми наследственными заболеваниями.

«Прошло три года с начала клинических испытаний, и результаты лечения первых шести пациентов нас очень обнадеживают: метод безопасен и эффективен», — пояснил Луиджи Нальдини (Luigi Naldini), директор института генной терапии TIGET в Милане (Италия).

Медики опробовали свой метод на трех пациентах с синдромом Вискотта-Олдрича и трех — с метахроматической лейкодистрофией. Еще 10 пациентов находятся в процессе лечения. Причина обоих заболеваний — нехватка в организме определенных белков, вызванная генетическими дефектами.

При метахроматической лейкодистрофии в нервных клетках накапливаются вещества, разрушающие оболочку отростков этих клеток. Дети с таким заболеванием рождаются здоровыми, но с возрастом их нервная система работает все хуже. У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича нарушена работа иммунной системы и тромбоцитов, они уязвимы для множества заболеваний и страдают от частых кровотечений.

Ученые, работающие под руководством Нальдини, извлекли из костного мозга пациентов стволовые кроветворные клетки и заменили в них мутантные гены на нормальные, используя специальные ретровирусы, «сконструированные» на базе ВИЧ. После этого медики вернули клетки в костный мозг.

У пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича «исправленные» клетки стали развиваться в здоровые клетки крови, отчего иммунная система и тромбоциты начали работать нормально. В случае метахроматической лейкодистрофии измененные клетки с кровью попадали в мозг и вырабатывали там белок, необходимый для нормальной работы нейронов. Ученые также «заставили» стволовые клетки производить больше белков, чем это делают клетки здоровых людей, для нейтрализации последствий деградации нейронов. Состояние пациентов улучшилось через 20-30 месяцев после начала лечения.